بريطانيا توافق على علاج جينى فريد من نوعه لفقر الدم المنجلى الشديد

وافقت هيئة الصحة البريطانية على العلاج الوراثي فريد من نوعه لفقر الدم المنجلي الشديد ، ومن المقرر أن يكون الأشخاص الذين يعانون من فقر الدم المنجلي الحاد في إنجلترا واحدًا من أوائل من يتلقون العلاج باستخدام CRISPR ، وفقًا للمعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية في بريطانيا.

وافقت لجنة التقييم المستقلة على استخدام Exagamglogne Autotemcel (EXA-CEL) لاستخدامها في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا ، مما يوفر علاجًا محتملًا لبعض الأشخاص الذين يعانون من فقر الدم المنجلي الشديد.

سيتم توفير العلاج الجيني في إطار خطة الوصول لبعض من 12 عامًا أو أكثر مع أنواع معينة من فقر الدم المنجلي الشديد.

يتضمن العلاج مع EXA-CEL (الذي يطلق عليه أيضًا Casgevy و Made by Vertex) جمع الخلايا الجذعية للشخص ، ثم يتم إطلاقه في مختبر لإنتاج خلايا الدم الحمراء غير المختلطة ، ثم يتم ضخ الخلايا المحررة إلى الشخص. بالنظر إلى أن EXA-CEL يتضمن الحصول على خلاياهم للحصول على خلاياهم المحررة ، فإنهم لا يخاطرون برفض أجسامهم.

استمعت اللجنة إلى خبير في مجال المرضى ، واصفا كيف استمر هذا المرض المؤلم الذي استمر طوال حياتهم وكيف جعلهم العلاج باستخدام XA Solle “أكثر صحة وملاءمة وقوة من أي وقت مضى في حياتي”.

XA-SELE هو علاج محتمل لبعض الأشخاص الذين يعانون من فقر الدم المنجلي الشديد ، حيث يتم تحرير الناس على عبء المضاعفات بالإضافة إلى معالجة هدف المعهد الوطني للرعاية الصحية المتميزة لتقليل المنفيين السليمة المرتبطة بهذه الحالة والحصول على أفضل ما رعاية المرضى بسرعة.

هناك عدد قليل جدًا من العلاجات لوقف أعراض مرض الخلايا المنجلية ، وغالبًا ما تكون هذه العلاجات آثارًا جانبية لا تطاق.

حاليًا ، فإن العلاج الشافي الوحيد للأشخاص الذين يعانون من مرض الخلايا المنجلية هو زرع الخلايا الجذعية من متبرع. ستكون EXA-CEL الآن خيارًا عندما تكون عملية زرع الخلايا الجذعية مناسبة ولكن لا يمكن العثور على متبرع مطابق.